Εγκριση κυκλοφορίας στην Ευρώπη πήρε η νέα θεραπεία κατά της Χρόνιας Λεμφοκυτταρικής Λευχαιμίας
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την άδεια κυκλοφορίας του Venetoclax της AbbVie, υπό όρους, ως μονοθεραπεία για ασθενείς με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία Η βιοφαρμακευτική εταιρεία AbbVie ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (Ε.Ε) ενέκρινε την υπό όρους άδεια κυκλοφορίας του Venetoclax ως:
Α. Μονοθεραπεία για τη θεραπεία της Χρόνιας Λεμφοκυτταρικής Λευχαιμίας (ΧΛΛ) παρουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι ή έχουν αποτύχει σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων.
Β. Μονοθεραπεία για τη θεραπεία της ΧΛΛ απουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι έχουν αποτύχει τόσο σε ανοσοχημειοθεραπεία, όσο και σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) χορηγεί άδεια κυκλοφορίας σε φάρμακα υπό όρους, όταν τα οφέλη για τη δημόσια υγεία από την άμεση διάθεσή τους στους ασθενείς υπερτερούν του κινδύνου που απορρέει από τη διαθεσιμότητα περιορισμένων δεδομένων, ενώ τα πληρέστερα δεδομένα αναμένεται να παρασχεθούν.
Η Ε.Ε. ενέκρινε το Venetoclax ως πρώτη, από του στόματος χορηγούμενη μια φορά ημερησίως, θεραπεία στην κατηγορία ενός νέου μηχανισμού δράσης, σύμφωνα με τον οποίο αναστέλλεται εκλεκτικά η λειτουργία της BCL-2 πρωτεΐνης. Η πρωτεΐνη BCL-2 αποτρέπει την απόπτωση των κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων των λεμφοκυττάρων. Το Venetoclax αναπτύσσεται από την AbbVie και την Genentech (μέλος του Roche Group).
Στις ΗΠΑ διατίθεται και από τις δύο εταιρείες, ενώ σε όλες τις υπόλοιπες χώρες διατίθεται από την AbbVie.
«Η έγκριση του Venetoclax και στην Ευρώπη συνιστά σημαντικό βήμα προόδου για τους ασθενείς με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ) στην Ευρώπη», δήλωσε ο Richard Gonzalez, Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου και Διευθύνων Σύμβουλος της AbbVie. «Η AbbVie είναι πρωτοπόρος στην έρευνα για την αναστολή της δραστηριότητας της πρωτεΐνης BCL-2. Το Venetoclax, ως ο πρώτος εγκεκριμένος αναστολέας της πρωτεΐνης BCL-2 στην Ευρώπη, ανταποκρίνεται στη δέσμευση που έχει αναλάβει η AbbVie για την ανάπτυξη αντικαρκινικών φαρμάκων, που στοχεύουν στην κάλυψη των αναγκών ασθενών για τους οποίους δεν υπάρχει μέχρι στιγμής θεραπεία».
Η Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ) είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος. Η έλλειψη του 17p, μια γονιδιακή αλλοίωση, κατά την οποία ένα τμήμα του χρωμοσώματος 17 απουσιάζει, εμφανίζεται στο 3-10% των ασθενών με ΧΛΛ που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και έως το 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΧΛΛ. Η μετάλλαξη στο TP53 αφορά στο 8-15% των ασθενών σε θεραπεία πρώτης γραμμής και έως στο 35-50% των ασθενών με ανθεκτική ΧΛΛ. Η πρόγνωση για τους ασθενείς με έλλειψη 17p ή μετάλλαξη στο TP53 συχνά είναι ιδιαίτερα δυσμενής, ενώ το διάμεσο προσδόκιμο επιβίωσης είναι λιγότερο από 2-3 έτη, με τις παρούσες θεραπευτικές αγωγές αναφοράς.
«Τα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικών μελετών δείχνουν ότι το Venetoclax παρουσιάζει σημαντική συνολική ανταπόκριση, τόσο σε ασθενείς με έλλειψη 17p που είχαν λάβει στο παρελθόν θεραπεία για ΧΛΛ, όσο και σε ασθενείς με ΧΛΛ που είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων η οποία απέτυχε», σχολίασε ο Stephan Stilgenbauer, M.D. στο Πανεπιστήμιο Ulm της Γερμανίας και ερευνητής στο πρόγραμμα κλινικών μελετών του Venetoclax. «Η πρόοδος που έχει σημειωθεί στη θεραπεία της ΧΛΛ τα τελευταία χρόνια έχει ουσιαστικό αντίκτυπο στους ασθενείς με ΧΛΛ στην Ευρώπη, ωστόσο η ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές παραμένει».
«Η έγκριση του Venetoclax αποτελεί καινοτομία μεταξύ των θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με ΧΛΛ οι οποίοι ενδέχεται να παρουσιάζουν έλλειψη 17p ή μετάλλαξη στο TP53 και έχουν συνήθως δυσμενή πρόγνωση», ανέφερε ο Michael Severino, M.D., Executive Vice President R&D, Chief Scientific Officer της AbbVie. «Με αυτήν την έγκριση, έχουμε τη χαρά να μπορούμε να προσφέρουμε στους ασθενείς παγκοσμίως μια νέα θεραπευτική επιλογή για αυτό το δύσκολα θεραπεύσιμο καρκίνο».
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε επίσης το χαρακτηρισμό του Venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, ένα είδος καρκίνου που αναπτύσσεται από τα πλασματοκύτταρα στο μυελό των οστών και του διάχυτου από μεγάλα Β-κύτταρα λεμφώματος (DLBCL), ένα επιθετικό είδος λεμφώματος που αποτελεί την πιο συχνή μορφή non-Hodgkin λεμφώματος (NHL). Προηγουμένως, ο ΕΜΑ είχε εγκρίνει το χαρακτηρισμό του Venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της ΧΛΛ6 και για τη θεραπεία της Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας (ΟΜΛ), που αποτελεί το συνηθέστερο τύπο οξείας λευχαιμίας στους ενήλικες. Ο χαρακτηρισμός «Ορφανό Φάρμακο» χορηγείται σε θεραπείες που στοχεύουν τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση απειλητικών για τη ζωή παθήσεων, που προσβάλλουν όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχει ικανοποιητική θεραπεία. Η θεραπεία αυτή θα πρέπει επίσης να παρέχει σημαντικό όφελος στους ασθενείς.
Πηγή: Liberal
